薬品情報｜糖尿病・内分泌・代謝
肥満症の薬と先天代謝異常症の薬は、いずれも代謝に関係しますが、対象となる病気も治療の目的も大きく異なります。肥満症は、単に体重や見た目の問題ではなく、肥満に起因または関連する健康障害を伴い、医学的な治療が必要と判断される病態です。一方、先天代謝異常症は、生まれつき特定の酵素や代謝経路に異常があり、体内に物質が蓄積したり、必要な物質を作れなかったりする希少疾患群です。
肥満症治療薬は美容・痩身目的の薬ではありません。国内で肥満症の適応を持つセマグルチド製剤には、対象患者の条件が定められています。酵素補充療法も、診断が確定した患者に対して専門施設で行われる治療です。
| 種類 | 主な用途 | 一般名や製品例 |
|---|---|---|
| 肥満症治療薬 | 食事療法・運動療法だけで十分な効果が得られない特定の肥満症患者の体重・代謝管理を補助する | セマグルチド（遺伝子組換え）（ウゴービ皮下注） |
| 酵素補充療法 | 欠損・低下した酵素を補い、蓄積物質を減らす | イミグルセラーゼ（セレザイム） |
| 基質低減療法など | 蓄積する物質の産生を抑えるなど、疾患ごとの代謝異常に対応する | 疾患により異なる |
| 食事・栄養療法 | 先天代謝異常症で特定成分の制限・補充を行う | 特殊ミルク、治療用食品、栄養製剤など |
肥満症用のセマグルチド製剤であるウゴービ皮下注は、GLP-1受容体作動薬です。GLP-1は食事に応じて分泌される消化管ホルモンの一つで、食欲、胃から腸への移動、インスリン分泌などに関係します。国内の承認効能・効果は肥満症ですが、誰にでも使用できるものではありません。PMDAの最適使用推進ガイドラインでは、高血圧、脂質異常症、2型糖尿病のいずれかを有し、食事療法・運動療法を行っても十分な効果が得られないことに加え、BMIや肥満関連健康障害に関する条件が示されています。
ウゴービは糖尿病薬として承認されている同成分の別製剤と混同しないことが重要です。セマグルチドを含む製剤であっても、製品ごとに承認された適応、剤形、用法・用量、保険診療上の取り扱いが異なります。PMDA資料では、美容・痩身・ダイエット目的での使用は対象外であり、食事療法・運動療法を継続することが前提とされています。
イミグルセラーゼは、ゴーシェ病に対する酵素補充療法薬です。ゴーシェ病では、グルコセレブロシダーゼという酵素の異常により、グルコシルセラミドなどの脂質が主にマクロファージという細胞に蓄積します。その結果、肝臓や脾臓の腫大、貧血、血小板減少、骨の症状などが起こることがあります。イミグルセラーゼは不足する酵素の働きを補い、蓄積の軽減を目指します。肥満症治療薬とは全く異なる、希少疾患の原因に関わる治療です。
先天代謝異常症には、酵素補充療法のほか、基質低減療法、補酵素の投与、食事で特定の成分を制限または補う方法、造血幹細胞移植などが検討される病気があります。病型により治療が大きく異なるため、他の病気用の酵素薬を代用することはできません。
ウゴービ皮下注は皮下注射製剤です。継続治療では、体重だけでなく、血糖、血圧、脂質、胃腸症状、脱水の有無などを定期的に確認します。イミグルセラーゼは静脈内投与する酵素補充療法薬で、専門的な診断・観察のもとで用いられます。先天代謝異常症の治療では、注射薬だけでなく、特殊食品や栄養管理が治療の中心となる場合もあります。
先天代謝異常症の薬は、病気ごとに補うものや働き方が異なります。エリグルスタットはゴーシェ病で基質となる糖脂質の産生を抑える基質低減療法薬です。ミガーラスタットは、反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病に用いる薬理学的シャペロンで、変異型酵素の安定化と細胞内輸送を助けます。サプロプテリンはフェニルケトン尿症で、残存するフェニルアラニン水酸化酵素活性を利用できる患者に用いられる薬です。いずれも適応となる疾患・遺伝子型・反応性の確認が重要です。KEGG 医療用医薬品情報「ガラフォルド」